Approvata la legge sulle malattie rare: la soddisfazione della fondazione Telethon

Approvata in via definitiva la Legge sulle Malattie rare. Il testo prevede un concreto sostegno alla ricerca scientifica e potrà consentire di dare un sempre maggiore impulso a un settore che fa dell’Italia un’eccellenza in tutto il mondo. 

Fondazione Telethon, una delle principali charity biomediche italiane nata nel 1990, la cui missione è di arrivare alla cura delle malattie genetiche rare grazie a una ricerca scientifica di eccellenza, attraverso il Direttore Generale Francesca Pasinelli dichiara: «Siamo davvero felici che le Istituzioni del nostro paese abbiano voluto lanciare un segnale di interesse concreto per i pazienti e le famiglie che affrontano una malattia genetica rara e per la ricerca a loro dedicata. Proprio a causa della loro rarità, queste patologie tendono a essere trascurate dai finanziamenti pubblici e privati, motivo per il quale esistono realtà come la nostra Fondazione, che aprono strade per aumentare la conoscenza e dare vita a nuove cure  – ha affermato Francesca Pasinelli, Direttore Generale di Fondazione Telethon – Tutti stiamo vedendo quanto grazie alla ricerca scientifica sia possibile illuminare di speranza la visione del futuro anche in periodi complessi come quello attuale. Per questo è un segno importante che le Istituzioni abbiano voluto dare un sostegno a chi, durante una pandemia, è ancora più fragile e vulnerabile. Siamo certi che questo passaggio normativo possa essere foriero di un ulteriore rafforzamento del nostro sistema con il supporto a quelle realtà che ogni giorno si impegnano per dare risposte concrete a chi vive con una malattia genetica rara, contribuendo in generale alla conoscenza e al progresso scientifico».

Per quanto riguarda il sostegno alla ricerca, la nuova legge prevede l’istituzione di un fondo per gli studi preclinici e clinici nell’ambito delle malattie rare, per studi osservazionali e registri di uso compassionevole per terapie non ancora disponibili  in Italia, per programmi di sorveglianza su farmaci orfani e su trattamenti innovativi che necessitano di maggiori e ulteriori analisi rispetto a sicurezza ed efficacia nel lungo periodo, per la ricerca e sviluppo di soluzioni terapeutiche orfane da plasmaderivati e per progetti di sviluppo di test per screening neonatali per la diagnosi di malattie rare per cui sia disponibile, o in fase di sviluppo avanzato comprovato, una terapia.

La legge prevede inoltre un credito d’imposta a favore di soggetti pubblici o privati che svolgono attività di ricerca o che finanziano progetti di ricerca sulle malattie rare o sui farmaci orfani, pari al 65 per cento delle spese sostenute per l’avvio e per la realizzazione dei progetti di ricerca; viene inoltre confermato e stabilito per legge che ogni tre anni dovrà essere approvato un Piano nazionale per le malattie rare.